近日，来恩生物（LionTCR）宣布其mRNA编码TCR-T细胞疗法产品Liocyx-M004获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，启动国际多中心2期临床试验。这一重要进展标志着来恩生物在全球创新疗法领域的领先地位进一步巩固，也为肝细胞癌（HCC）患者带来了新的希望。

　　中国是一个乙肝大国，也是一个肝癌大国。乙型肝炎病毒（HBV）感染引起的肝癌是主要风险因素之一。现存的中国慢性乙肝患者已经超过8600万，每年新增乙肝相关肝细胞癌患者接近40万。Liocyx-M004是全球首个针对HBV相关肝细胞癌的mRNA编码TCR-T细胞疗法。此次FDA批准启动的国际多中心2期临床试验将评估Liocyx-M004单药及其与仑伐替尼联合使用的疗效。仑伐替尼作为晚期肝细胞癌的标准一线治疗药物，具有改善肿瘤免疫微环境的潜在功能，与Liocyx-M004的联合治疗有望形成优势互补，进一步提高患者的抗肿瘤疗效。

　　美国食品药品监督管理局

　　来恩生物首席医学官兼首席运营官王婷婷博士表示："HBV相关肝细胞癌患者体内的HBV特异性T细胞通常会功能性耗竭，导致这些患者的自身HBV特异性T细胞功能严重受损，无法清除带有HBV-DNA整合的感染肝细胞和肝癌细胞。我们的研究证明了HBV特异性TCR-T细胞能够有效清除具有HBV-DNA整合的肝癌细胞。因此，过继性回输和补充患者自体的HBV特异性TCR-T细胞是一种很有前景的治疗手段，有希望重建患者体内的HBV特异性T细胞库，发挥靶向杀伤表达HBV抗原的肝癌细胞和被HBV感染的肝细胞的作用，用于治疗HBV相关性肝细胞癌。近年来，虽然针对晚期肝细胞癌的系统性治疗取得很大的进展，靶向联合免疫治疗的体系逐步建立，但是缺乏针对HBV相关肝细胞癌的精准疗法。通过评估Liocyx-M004与仑伐替尼的联合使用，我们期待进一步提高HBV相关肝细胞癌的应答率和患者的生存率。FDA批准这项国际多中心临床试验进入2期为来恩生物在mRNA编码TCR-T治疗肝细胞癌的道路上持续深耕注入了强大信心与动力，接下来，我们会加速推动2期临床的进展和临床数据的积累，争取早日造福患者。"

　　来恩生物首席执行官彭晓明博士指出："Liocyx-M004是第一个美国FDA批准的以HBV病毒抗原作为治疗靶点的TCR-T疗法，也是第一个FDA授予快速通道（FastTrack）资质的此类药物。此次，FDA批准Liocyx-M004进入国际多中心2期临床试验，进一步体现了该疗法作为肝癌创新疗法的重要意义，对来恩生物来说是又一个重大里程碑。同时也标志着来恩生物从临床阶段向商业化转型的关键一步。公司在聚焦积极推动龙头产品管线进入国际多中心2期临床的同时，也在加快布局和开发基于mRNA-LNP递送技术的体内TCR-T现货型（也称为"通用型"）产品平台，预期可以大大降低产品成本。同时升级AI赋能的TCR新靶点发现平台拓展新的产品管线到治疗不同的实体肿瘤，例如肺癌、乳腺癌和消化道肿瘤等。"

　　据悉，来恩生物Liocyx-M004在此前的早期临床试验中已显示出令人鼓舞的结果，在HBV相关肝细胞癌患者中实现了33.1个月的中位总生存期。

　　关于来恩生物

　　来恩生物作为新加坡科技研究局 (A*STAR)孵化的临床阶段生物科技公司，引领全球mRNA编码TCR-T细胞疗法，用于治疗实体肿瘤和感染性疾病。龙头产品专注于肝癌治疗，是全球首个FDA批准的国际多中心2期临床试验，利用靶向HBVTCR-T细胞疗法治疗肝癌，并已获得FDA快速通道和孤儿药资质。2024年11月，来恩生物同时获得中国药品监督管理局NMPA的IND默示许可，标志着公司在TCR-T细胞疗法领域的重要进展。

　　来恩生物依托mRNA技术和AI赋能的TCR新靶点发现平台，积极拓展至包括肺癌、乳腺癌和消化道肿瘤在内的多种实体肿瘤和感染性疾病，并布局自体细胞疗法与现货型（也称"通用型"）疗法产品，通过mRNA-LNP递送技术开发体内TCR-T疗法，大幅降低产品成本。融资合作方面，来恩生物已完成超3亿元融资，由广州产投集团领投、广州高新区集团直属企业国聚创投与石药集团纳德基金共同完成。目前来恩生物已在广州中新知识城设立中国总部并建设GMP创新药基地，与新加坡的GMP创新药基地联动，打造集研发、临床运营和生产为一体的全球细胞治疗综合性平台，成为一家中新合作在mRNA编码TCR-T细胞治疗领域的全球领先企业。