-IRBM扩展功能基因组学平台以推动早期药物发现

使用数据驱动的基因组洞察来降低靶点验证的风险

罗马2025年4月4日 /美通社/ -- 作为一家专注于临床前药物发现的综合合同研究组织（CRO），IRBM建立了一个全面的功能基因组学平台，以支持遗传靶点识别和验证，并生成与疾病相关的细胞模型。 该平台融合了基于CRISPR的技术、筛选功能、细胞工程及先进的分子与细胞分析，旨在推动靶点的发现与验证。

基于CRISPR的基因组编辑分步工作流程，包括碱基编辑和先导编辑，这是IRBM扩展功能基因组学平台的核心重点。

为了进一步强化靶点验证，IRBM正在扩展其基因组编辑工具包，引入CRISPR平铺筛查技术，系统地绘制编码区和调控区内的功能域，同时利用碱基编辑和先导编辑精确引入核苷酸修饰。 这些下一代方法与平台的高通量CRISPR筛查（包括干细胞工程）相结合，为构建稳健的疾病模型和提升靶点验证的可靠性提供了关键支持。

IRBM功能基因组学负责人Sara Tomaselli博士说：“了解哪些靶点真正适用于药物开发是一项复杂的挑战。 借助这个内部平台，我们将进一步增强系统评估基因功能的能力，降低早期发现的风险，并帮助我们的合作伙伴做出更加明智的决策。”

该平台的筛选功能包括全基因组和靶向CRISPR文库，支持基因敲除（CRISPR KO）、抑制（CRISPRi）和激活（CRISPRa），能够深入挖掘基因功能及其相关通路。 同时，IRBM在细胞工程方面的专业技术，包括患者相关模型和iPSC衍生系统，支持肿瘤学、神经退行性疾病以及罕见病的疾病建模。 多组学集成技术，包括高含量成像、单细胞转录组学和蛋白质组学，为药物靶点提供了更深入的功能表征。

IRBM的功能基因组学平台是一个更广泛、完全集成的药物发现生态系统的一部分，确保将基因层面的洞察转化为具有意义的临床前模型和药物开发策略。 IRBM通过将功能基因组学与药物化学、生物标志物发现及临床前药理学的专业知识相结合，帮助生物制药创新者更有信心地进行靶点验证。

IRBM首席科学官、医学博士Carlo Toniatti表示：“我们对功能基因组学采取谨慎且有条不紊的方法，这种方法与药物发现的复杂性紧密结合。 我们的目标是帮助合作伙伴发现高质量的靶点，并生成数据，以便在整个药物发现过程中为决策提供指导和支持。”

IRBM的协作模式使生物技术初创公司、制药公司和风险投资支持的团队能够在无需建立内部基础设施的情况下，获得功能基因组学方面的专业知识。 IRBM通过提供涵盖基因筛选、工程细胞模型和机制研究的定制解决方案，在药物发现的关键阶段为客户提供实用且科学严谨的支持。